Pod koniec czerwca miał miejsce kongres Europejskiej Akademii Neurologii (European Academy of Neurology). Podczas wydarzenia przedstawione zostały nowe dane w kwestii efektów i zakresu bezpieczeństwa, jakie oferuje terapia genowa dzieci, zmagających się z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA).
„Dzięki terapii genowej podanej przedobjawowo większości dzieci chorych na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) udaje się osiągnąć najważniejsze etapy rozwoju ruchowego – wynika z badań klinicznych. To bardzo oczekiwane i optymistyczne dane” – czytamy na stronie www.niepelnosprawni.pl
Z badania wypływają pozytywne wnioski, a mianowicie: 100 proc. dzieci, które jednorazowo otrzymały terapię genową, jeszcze zanim wyłoniły się pierwsze sygnały choroby pozostało przy życiu do 14. miesiąca i nie wymagało wsparcia oddechowego oraz żywieniowego.
Liczba takich przypadków w ekspertyzie Pediatric Neuromuscular Clinical Research (PNCR), dotyczącej naturalnego przebiegu choroby, czyli pacjentów, którzy nie zostali poddani żadnej terapii, wyniósł zaledwie 26 procent.
„Większość z niemowlaków uczestniczących w nowym badaniu osiągnęła również najważniejsze etapy rozwoju ruchowego zdefiniowane przez Światową Organizację Zdrowia (WHO). Wszystkie mogły samodzielnie siedzieć przez co najmniej 30 sekund, większość była później w stanie samodzielnie stać, a nawet samodzielnie chodzić” – relacjonuje cytowany portal.
W badaniu uczestniczyło 14 dzieci zmagających się z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA). Terapię zastosowano u maluchów między 8. a 34. dniem życia.
Sfinansowano przez Narodowy Instytut Wolności – Centrum Rozwoju Społeczeństwa Obywatelskiego ze środków Programu Rozwoju Organizacji Obywatelskich na lata 2018 – 2030.
